Egy közelmúltbeli klinikai vizsgálat során egy új őssejt-terápia ígéretesnek bizonyult a szklerózis multiplex (SM) progressziójának megállításában a résztvevőknél. Beszélgetés Dr. Wilfrid Casseron neurológussal, hogy megtudjuk, miben reménykedhetünk.
Őssejt-injekció pozitív eredményeket mutat. A sclerosis multiplex vagy SM egy autoimmun betegség, amely a központi idegrendszert érinti, és Magyarországon kb. 10 000 embert érint, köztük gyermeket és több 100 új esetet évente. Az immunrendszer jellegzetes diszfunkciója olyan elváltozásokhoz vezet, amelyek motoros, szenzoros, kognitív, látási, vagy akár hólyagproblémákat okoznak, amelyek különféle fogyatékosságokhoz vezethetnek.
Bár léteznek olyan kezelések (kortikoszteroidok, immunmodulátorok, immunszuppresszánsok), amelyek célja a fellángolások csökkentése. A gyógyulás felgyorsítása és az életminőség javítása, egyetlen kezelés sem képes teljesen megállítani a betegség progresszióját vagy gyógyítani.
Azonban egy új tanulmány, amely az őssejt-injekciót javasolja, ígéretes utat kínál az ilyen kezelések folytatásához.
Őssejtek befecskendezése közvetlenül a betegek agyába
Örömmel beszámolunk egy 2023. november 27-én publikált tanulmányról, amely az őssejtek közvetlen befecskendezését vizsgálta a betegek agyába. A kutatás során 15 és 57 év közötti betegeket vizsgáltak, akik másodlagos progresszív sclerosis multiplexben szenvedtek, és magas rokkantsági fokon voltak.
Az eredmények lenyűgözőek voltak! Az idegi őssejtek befecskendezése jelentős javulást eredményezett a betegek állapotában. Ez az új módszer nagy reményt kelt a sclerosis multiplexben szenvedők számára, akik korábban kevés lehetőséggel rendelkeztek a gyógyulásra.
Ezek az eredmények újabb lépést jelentenek az orvostudomány fejlődésében, és bizonyítják az őssejtek potenciális erejét a neurodegeneratív betegségek kezelésében. Örvendetes látni, hogy olyan innovatív megoldások jönnek létre, amelyek segíthetnek javítani és megváltoztatni az emberek életét.
Bízunk benne, hogy ez a kutatás további lendületet ad az idegi őssejtterápia fejlődésének, és elősegíti azokat a felfedezéseket, amelyek még hatékonyabbá és elérhetővé teszik ezt a kezelési módot.
A kísérlet során idegi őssejteket fecskendeztek közvetlenül az agyukba. A következő 12 hónapban a mellékhatások és tünetek változását figyelték meg. Ennek eredményeként a követési időszak felében immunszuppresszív gyógyszerek szedésére volt szükség a betegeknek.
Egy év elteltével a vizsgálat több kulcsfontosságú megállapítást tárt fel:
- A kezelés biztonságos és jól tolerálható volt, nem okozott haláleseteket vagy súlyos mellékhatásokat. Minden előforduló mellékhatás átmeneti vagy visszafordítható volt.
- Egyik betegnél sem tapasztalt rokkantság növekedését vagy a tünetek súlyosbodását a megfigyelt időszakban.
Az agy metabolizmusára gyakorolt hatások megfigyelése
A csapat figyelemmel kísérte ezeknek az injekcióknak az agyi anyagcserére gyakorolt lehetséges hatásait. Korábbi állatkísérletek kimutatták, hogy az agyi anyagcsere megváltoztatása átprogramozhatja a központi idegrendszert támadó immunsejteket SM-ben. Ennek megfelelően két észrevétel született:
A kutatók ezt követően értékelték a betegek egy részét az agyszövet térfogatának a betegség progressziójával összefüggő változásait illetően. Azt találták, hogy minél nagyobb az injektált őssejtek adagja, annál kevésbé csökkent az agy térfogata az idő múlásával. Szerintük ennek oka a gyulladást enyhítő őssejt-transzplantáció lehet.
A csapat azt is kereste, hogy vannak-e olyan jelek, amelyek arra utalnak, hogy az őssejtek neuroprotektív hatást fejtenek e ki. Vagyis megvédik az idegsejteket a további károsodástól. Megmérték az idő múlásával az agyat körülvevő folyadékban és a vérben bekövetkező változásokat. Felfedeztek néhány utalást arra vonatkozóan, hogy az agy hogyan dolgozza fel a zsírsavakat.
Ezek a mutatók a kezelés hatékonyságához és a betegség progressziójához kapcsolódnak. Minél nagyobb az őssejtek adagolása, annál magasabb a zsírsavak szintje, amely a 12 hónapos periódus alatt fennmaradt.
„Óvatos vagyok, viszont nagyon lelkes az eredményeinkért. Azok, amelyek előrelépést jelentenek a szklerózis multiplex sejtterápiáinak fejlesztése felé” – mondta Stefano Pluchino, a tanulmány társszerzője.
Dr. Wilfrid Casseron szerint számos tényezőt kell figyelembe venni az őssejt-injekció-nál
A témával kapcsolatban Dr. Wilfrid Casseron neurológus a sejtalapú terápiák alkalmazását tárgyalja. Autológ őssejt-transzplantációra (a páciens saját sejtjeit használva) már értékeltek a hematológiában. Számos publikáció jelent meg meggyőző eredményekkel az SM súlyos formáiban szenvedő betegeknél, amelyek ellenállnak az immunszuppresszív kezeléseknek.
Egy másik tanulmány megállapította, hogy a vérképző őssejt-transzplantáció (donoroktól származó őssejtek felhasználásával) jobb, mint a Fingolimod. Nincs összehasonlítva a Natalizumabbal és az Ocrelizumabbal, amelyek betegségmódosító kezelések.
Az orvos szerint a sejtes út a szokásos terápiás arzenálból kiszorult betegek számára lenne érdekes. Ezért az intracerebrális transzplantáció ugyanazt az utat követi, de ennek ellenére számos korlátozó tényező van, köztük a résztvevők kis száma:
„Már tudjuk, hogy ezeknek a betegeknek kemoterápiát kell kapniuk az immunrendszerük elnyomása érdekében. Sajnos súlyos fertőzésekhez vezethet, ezért gondosan mérlegelnünk kell az előny-kockázat arányt.
Továbbá az a tény, hogy ezeket az őssejteket az agyba fecskendezik, egy dolog , de az intracerebrális transzplantáció elfogadása kicsit bonyolultabb. Csak bizonyos betegeket érinthet, különösen azokat, akiknek nincs más terápiás lehetősége.”
E fenntartások ellenére a sejtes út sok reményt ad a betegeknek. Ma már rendelkezünk egy bizonyos terápiás és gyógyászati arzenállal. Ez nem elhanyagolható az SM-ben. Véleményem szerint ez a kutatás nagyon korlátozott számú. Nagyon súlyos formájú beteget érint, így az előny/kockázat arány valóban érdekes” – összegzi a szakértő.
Források
Interjú Dr. Wilfrid Casseron neurológussal, 2023. november 30.
Leone MA. Gelati M, Profico DC, Gobbi C, Pravatà E, Copetti M, Conti C, Abate L, Amoruso L, Apollo F, Balzano RF. Bicchi I, Carella M, Ciampini A. Colosimo C, Crociani P, D’ Aloisio G, Di Viesti P, Ferrari D, Fogli D, Fontana A. Frondizi D, Grespi V, Kuhle J, Laborante A. Lombardi I, Muzi G, Paci F, Placentino G, Popolizio T. Ricciolini C, Sabatini S, Silveri G, Spera C, Stephenson D, Stipa G, Tinella E. Zarrelli M, Zecca C, Ventura Y, D’Alessandro A, Peruzzotti-Jametti L, Pluchino S, Vescovi AL.
Az allogén idegi őssejtek intracerebroventricularis transzplantációjának I. fázisú klinikai vizsgálata progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegeknél. Sejt őssejt. 2023. november 21.: S1934-5909(23)00393-4. doi: 10.1016/j.stem.2023.11.001 . Epub nyomtatás előtt. PMID: 38016468.
